Therapiekosten von Orphan Drugs vor und nach Einführung des AMNOG

Durch das Wegfallen des ergänzenden Bundeszuschusses im Jahr 2023 entstand eine Debatte um mögliche Maßnahmen gegen die drohende Finanzierungslücke der GKV im Jahr 2023. So soll beispielsweise die Umsatzschwelle bei der Nutzenbewertung für Orphan Drugs auf 20 Millionen Euro gesenkt werden. Ziel der Studie war es daher, die Entwicklung der populationsnormalisierten Behandlungskosten für Orphan Drugs im Zeitverlauf (2005 bis 2021) zu untersuchen. Hierzu wurden die Jahrestherapiekosten mit der GKV-Zielpopulation multipliziert. Die Ergebnisse veranschaulichen, dass sich die Kosten für Orphan Drugs in Deutschland seit Einführung des AMNOG im Mittel nicht erhöht haben, sondern um 9% zurückgegangen sind. Werden die verhandelten AMNOG-Erstattungsbeträge berücksichtigt, sind die normalisierten Behandlungskosten nach Einführung des AMNOG deutlich geringer als vorher (minus 24%). Die Analyse zeigt somit, dass das AMNOG als Preisregulierungsinstrument auch bei Orphan Drugs unter Anwendung der Orphan-Privilegierung seine Funktion erfüllt.