单眼眼内期视网膜母细胞瘤168例疗效及生存质量分析

背景 视网膜母细胞瘤(Rb)是儿童期最常见的恶性肿瘤,在90％Rb患儿所在的发展中国家,减少死亡仍是一个挑战,且患儿的生存质量较少受到关注.目的 总结单眼眼内期Rb患儿疗效、安全性及生存质量,为优化治疗方案和提高治疗安全性及有效性提供证据.设计回顾性非随机对照研究.方法 回顾性分析2009年11月6日至2019年9月5日首都医科大学附属北京儿童医院收治的单眼眼内期Rb患儿的临床资料,末次随访日期为2020年4月20日.化疗方案为根据加拿大多中心RB 2003方案改良的北京儿童医院RB-2009方案,并应用810 nm及532 nm激光、冷凝器等技术进行局部治疗.分析保眼率、生存率、死亡原因、不良反应等,并对随访时≥5岁儿童采用儿童生存质量普适性核心量表和儿童生存质量癌症模块量表进行生存质量调查.主要结局指标5年总生存率(OS)和生存质量.结果 符合纳入标准的6262例Rb,完成随访168例,中位随访时间51(8～125)月,平均化疗疗程4.19±2.16(1～12)疗程.B期1例,C期3例,D期95例,E期69例.共眼球摘除89只(53.0％),其中D期42例,E期47例;直接眼球摘除30例(33.7％),化疗后眼球摘除59例(66.3％).成功保眼79例(47.0％),其中D期53例(55.79％),E期22例(31.9％).预计全部患儿5年总生存率(OS)为95.2％.眼球摘除和保眼治疗患儿5年OS分别为95.5％和94.9％,差异无统计学意义(P=0.78).5例(3.0％)发生可逆性Ⅰ级听力损害,无Ⅱ～Ⅳ级听力损害发生;所有患儿均发生骨髓抑制,6例次(3.6％)输注PLT,无感染相关死亡发生.106例≥5岁患儿完成生存质量调查,眼球摘除患儿对外貌的自我感觉维度、社会维度和角色维度平均得分均低于保眼患儿,差异均有统计学意义(P<0.05).死亡8例,D期5例,E期3例,2例因经济原因放弃治疗后死亡,6例复发后颅内转移死亡.结论 VEC(长春新碱、依托泊苷和卡铂)方案全身化疗结合局部治疗对单眼眼内期Rb患儿是安全、有效的.颅内转移仍然是Rb相关死亡最常见的原因.≥5岁眼球摘除患儿在外貌自我感觉、社会、角色维度生存质量下降.