单中心82例慢性肉芽肿病患儿的治疗及预后分析

目的:探讨慢性肉芽肿病(CGD)患儿的治疗和预后情况，以加强临床医师对该病的管理，提高患儿生存质量。方法:纳入重庆医科大学附属儿童医院明确诊断为CGD且于1999年1月至2016年12月出生的82例患儿，分为存活组和死亡组，对其一般特征、感染、炎症并发症、治疗及生存情况进行分析。结果:82例患儿中存活组55例(67.1%)，死亡组27例(32.9%)。49例(59.8%)新生儿期即出现症状，死亡组所占比例(81.5%)高于存活组(49.1%)，差异有统计学意义( P<0.05)。确诊后58例(70.7%)开始服用复方磺胺甲 唑预防感染，平均用药36.8个月；52例(63.4%)接受伏立康唑或伊曲康唑预防真菌感染，平均用药34.3个月。82例患儿累计因感染住院288次，细菌、真菌、结核分枝杆菌三大病原检出率为41.3%，死亡组(51.8%)高于存活组(36.9%)，差异有统计学意义( P<0.05)。检出细菌以肺炎克雷伯菌、金黄色葡萄球菌、洋葱伯克霍尔德菌、大肠埃希菌为主，其中肺炎克雷伯菌、大肠埃希菌均为超广谱β-内酰胺酶阳性菌。死亡组患儿使用特殊级抗生素比例(70.4%)高于存活组(40.0%)，差异有统计学意义( P<0.05)。17例(20.7%)患儿出现炎症并发症，以间质性肺病或肺纤维化、炎症性肠病、不完全川崎病为主。32例(39.0%)患儿接受造血干细胞移植(HSCT)，其中25例(78.1%)于重庆医科大学附属儿童医院移植，成功率为96.0%(24/25例)。Kaplan-Meier生存分析曲线显示新生儿期即出现症状、依赖于特殊级抗生素治疗、未接受移植的患儿生存率更低。 结论:CGD患儿临床表现出现越早、特殊级抗生素使用比例越高，提示病情越重，死亡率越高；目前药物保守治疗仍有不足，耐药菌的产生更增加了治疗难度。炎症并发症的认识和治疗仍有待加强。HSCT是目前CGD患儿的唯一治愈方法。