„Alternative Studiendesigns“ zur Bewertung digitaler Gesundheitsanwendungen – eine echte Alternative?

Zusammenfassung Hintergrund Mit der Reform des GKV-Zugangs von Digitalen Gesundheitsanwendungen (DiGAs) im Zuge des Digitale-Versorgung-Gesetzes (DVG) hat sich die Diskussion um die zu stellenden Evidenzanforderungen verscharft. Regelmasig werden dabei verschiedene „alternative Studiendesigns“ vorgeschlagen, welche randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) in der Wirksamkeits- und Nutzenbewertung sinnvoll ersetzen sollen. Der vorliegende Artikel untersucht die Eignung verschiedener vorgeschlagener Studiendesigns zur Information von GKV-Erstattungsentscheidungen. Methode Die vier im DiGA-Kontext regelmasig thematisierten alternativen Studiendesigns „Continuous Evaluation of Evolving Behavioral Intervention Technologies“ (CEEBIT), „Multiphase Optimization Strategy“ (MOST), „Sequential Multiple Assignment Randomized Trial“ (SMART) und „Micro-Randomized Trial“ (MRT) werden auf Grundlage einschlagiger Primar- und Sekundarquellen charakterisiert und einander gegenubergestellt. Vor diesem Hintergrund wird die Eignung der Ansatze fur die Wirksamkeits- und Nutzenevaluation im Kontext von GKV-Erstattungsentscheidungen diskutiert. Ergebnisse Keines der untersuchten Studiendesigns hat primar den Wirksamkeits- und Nutzennachweis zum Ziel. Drei der vier Designs (MOST, SMART, MRT) sind in erster Linie auf die Interventionsentwicklung und -optimierung ausgerichtet. Um den Ressourcenaufwand der Studiendurchfuhrung zu senken, weichen die dargestellten Ansatze mitunter stark vom methodischen Vorgehen im Rahmen von klassischen RCTs ab. Dies betrifft insbesondere die angesetzte statistische Fehlertoleranz sowie die zugrundeliegende Randomisierungslogik. Drei der vier Konzepte (MOST, SMART, MRT) sehen fur den Beleg von Wirksamkeit und Nutzen der optimierten Intervention daher weiterhin eine nachgelagerte RCT vor. Diskussion Die methodischen Unterschiede der alternativen Studiendesigns gegenuber klassischen RCTs gehen mit schwerwiegenden Verzerrungspotenzialen und Unsicherheiten im Hinblick auf die festgestellten Interventionseffekte einher. Diese mogen im Rahmen der Interventionsentwicklung akzeptabel sein, erscheinen im Hinblick auf eine Nutzung fur kollektive GKV-Erstattungsentscheidungen jedoch nicht angemessen. Schlussfolgerung Die dargestellten alternativen Studiendesigns konnen nicht als geeigneter RCT-Ersatz fur Wirksamkeits- und Nutzenbewertungen betrachtet werden. Eine pragmatische Studienplanung, die weiterhin hohen methodischen Anspruchen genugt, und die bessere Nutzbarmachung versorgungsnaher Daten konnten in Zukunft zu einem Kompromiss zwischen den berechtigten Anspruchen auf ausreichende Ergebnissicherheit einerseits und angemessenen Verfahrensaufwand andererseits beitragen.