卡泊芬净治疗儿童血液病合并侵袭性真菌病的临床评价

目的 探讨卡泊芬净治疗儿童血液病合并侵袭性真菌病(IFD)的疗效及安全性.方法 选择2013年6月至2016年6月,于中山大学孙逸仙纪念医院儿科血液肿瘤病区诊断为合并IFD,并且接受卡泊芬净治疗的57例血液病患儿为研究对象.回顾性分析其临床病例资料.采用χ2检验及t检验,对本组血液病合并不同诊断级别IFD患儿的卡泊芬净治疗有效率、各诊断级别IFD卡泊芬净一线及二线治疗的有效率及不同诊断级别IFD的血液病患儿卡泊芬净治疗后12周生存率,卡泊芬净治疗有效和无效患儿的疗程,以及不同中性粒细胞缺乏时间患儿的卡泊芬净治疗有效率,进行统计学比较,并评价卡泊芬净治疗血液病合并IFD的安全性.本研究遵循的程序符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求,并且与所有患儿监护人均签署卡泊芬净使用知情同意书.结果 ①本组血液病患儿中,91.2％(52/57)为单一部位合并IFD,以肺部最为常见(78.9％,45/57);确诊IFD为5例(8.8％),临床诊断IFD为38例(66.7％),拟诊IFD为14例(24.5％).②卡泊芬净治疗57例血液病合并IFD患儿的总有效率为86.0％(49/57).临床诊断和拟诊IFD患儿的卡泊芬净治疗有效率为90.4％(47/52),高于确诊IFD患儿的40.0％(2/5),并且差异有统计学意义(χ2=9.597,P=0.001).③ 确诊和临床诊断IFD患儿的卡泊芬净一线治疗有效率为96.7％(29/30),显著高于二线治疗的76.9％(10/13),并且差异有统计学意义(χ2=4.190,P=0.041).拟诊IFD患儿卡泊芬净一线治疗有效率为90.0％(9/10),亦显著高于二线治疗的25.0％(1/4),并且差异有统计学意义(χ2=5.915,P=0.015).④确诊、临床诊断及拟诊IFD的血液病患儿卡泊芬净治疗后12周的生存率比较,差异无统计学意义(P＞0.05).⑤卡泊芬净治疗有效患儿的疗程为(16±7)d,显著长于治疗无效患儿的(8±6)d,并且差异有统计学意义(t=3.730,P=0.032).⑥卡泊芬净对中性粒细胞缺乏时间≥14 d患儿的治疗有效率为66.6％,显著低于中性粒细胞缺乏时间＜14 d患儿的92.9％,并且差异有统计学意义(χ2=6.284,P=0.012).⑦本组患儿无一例发生与使用卡泊芬净相关的不良反应.结论 卡泊芬净治疗儿童血液病合并IFD疗效确切,患儿中性粒细胞缺乏可影响其疗效.该药无明显药物不良反应,推荐应用于血液病合并IFD儿童一线抗真菌治疗,治疗疗程建议＞14 d.