Entwicklungen im Verständnis und der Behandlung myeloproliferativer Neoplasien

Was ist neu? Ropeg-Interferon als Standard der High- (und bald) Low-Risk-Polycythaemia-vera Bei der Polycythaemia vera (PV) steht mit Ropeg-Interferon erstmals eine zugelassene Therapieoption mit krankheitsmodifizierendem Effekt im Sinne einer deutlichen Reduktion der Allele-Last zur Verfügung. Ropeg-Interferon ist damit Standard für die PV bei Indikation zur zytoreduktiven Therapie. Auch bei der Low-Risk-PV, die bisher „nur“ mit Aderlässen und niedrigdosierter Acetylsalicylsäure ASS (100 mg) behandelt wurde, zeigt sich eine hohe Rate an Aderlass-Unabhängigkeit und auch ein molekulares Ansprechen. Das Paradigma, dass nur Hochrisiko-PV zytoreduktiv behandelt werden, wird in Zukunft mit hoher Wahrscheinlichkeit fallen. Neue JAK-Inhibitoren in der Myelofibrose bei Ruxolitinib-Versagen/-Toxizität Fedratinib erzielt in der Behandlung der Myelofibrose eine Reduktion der Splenomegalie und der Symptomlast, auch in einer mit Ruxolitinib vorbehandelten Kohorte. Somit steht erstmals eine therapeutisch wirksame Alternative für Patienten zur Verfügung, die Ruxolitinib-refraktär bzw. -intolerant sind. Myeloproliferative Neoplasien und sterile Entzündungsprozesse Sterile Entzündungsprozesse wie beispielsweise der Alarmin-Komplex spielen in der Pathogenese und Progression der MPN eine wesentliche Rolle. Hierbei werden inflammatorische Zytokine nicht nur von mutierten Zellen, sondern auch von nicht mutierten Umgebungszellen sezerniert; sie prägen den Krankheitsphänotyp und begünstigen die Entstehung und Expansion mutierter Subklone.