Effet du teduglutide (agoniste du GLP2) à 6 mois dans la cohorte française de patients adultes avec syndrome de grêle court (SGC)

Introduction et but de l’etude Le syndrome de grele court (SGC) est une maladie rare dont le traitement repose, en cas d’insuffisance intestinale chronique, sur un support parenteral (SP). Les etudes cliniques de phase III ont montre que le traitement par teduglutide (TED) etait associe a une reduction d’au moins 20 % du SP a 6 mois chez 63 % des patients traites. En France ce traitement innovant est disponible depuis octobre 2015. Des premiers resultats en vie reelle montraient une reponse precoce a 3mois chez 59 % des patients. Le but de l’etude etait d’evaluer « en vie reelle » l’efficacite et les facteurs predictifs de reponse et sevrage du SP a 6 mois chez les adultes avec SGC traites par TED en France. Materiel et methodes Il s’agit d’une etude multicentrique nationale comprenant l’analyse exhaustive de tous les patients ayant initie TED ( n  = 74). Les criteres d’inclusion sont : tout patient ayant debute un traitement par TED avec un suivi d’au moins 6 mois (54/74) au 1/09/2017. Les repondeurs sont definis comme les patients ayant une reduction d’au moins 20 % de volume du SP au cours des 24 premieres semaines apres l’initiation du traitement. Les donnees sont comparees en analyse univariee avec ajustement des variables nutritionnelles (âge/poids/taille) pour identifier les facteurs predictifs de reponse et de sevrage du SP a M6. Resultats et analyse statistique Cinquante-quatre patients SGC (femme ; n  = 22(40,7 %), d’âge moy 52,3 (22–84) ans, avec une duree de SP de 9,8 (0,5–31) annees, 4,3 (2–7) perfusions par semaine, un volume hebdomadaire du SP de 11 163 (2000–38 500) mL et un apport energetique hebdomadaire de 6347 (0–16 800) kcal ont ete mis sous TED (0,05 mg/kg/jour) pendant au moins 6 mois. Les patients etaient en jejunostomie ( n  = 19, 35 %), anastomose jejunocolique ( n  = 27, 50 %) et jejunoileale ( n  = 8, 15 %) avec une longueur de grele de 61 (0–200) cm. A 6 mois 46/54 (85 %) sont repondeurs avec un nombre de jours perfuses a 2,8 (0–7). 13/54 (25 %) sont totalement sevres du SP. Les facteurs predictifs de reponse a M6 sont : ingesta eleves a initiation ( p  = 0,024) et la reponse a M3 ( p  = 0,017). Les facteurs predictifs de sevrage sont l’anastomose Jejunocolique ( p  = 0,007), ingesta eleves ( p  = 0,018) et volumes perfuses bas a l’initiation ( p  = 0,001) et la reponse a M3 ( p  = 0,021). Conclusion Il s’agit de la plus grande cohorte a l’echelle internationale, de patients adultes avec syndrome de grele court traites « en vie reelle » par teduglutide. Les resultats confirment l’efficacite a 6 mois de meme que la persistance et l’amelioration de la reponse et du sevrage par la poursuite du traitement. Les facteurs predictifs de reponse et de sevrage identifies contribueront a une optimisation de la selection et du suivi des patients.