L’importance et les difficultés de l’accès aux données de santé pour l’évaluation médico-économique : illustration par des travaux de recherche doctorale sur l’impact de l’utilisation de différentes sources de données sur l’évaluation médico-économique dans le cancer du rein et le mélanome

Objectifs L’evaluation de l’efficience permet de comparer les couts et les consequences de strategies alternatives. Cet outil d’aide a la decision repose sur des modeles mathematiques qui requierent des donnees d’efficacite, de tolerance, de qualite de vie et de couts des technologies de sante evaluees. Cependant, la disponibilite et la qualite des donnees demeurent problematiques et contribuent a l’incertitude sur le resultat de l’efficience. L’utilisation des donnees individuelles des essais cliniques (evaluation ex. ante) ou d’etudes observationnelles et des donnees de cout collectees en vie reelle (evaluation ex. post) demeure le gold standard au regard des recommandations de la HAS en matiere d’evaluation medico-economique, mais l’acces a ces donnees reste difficile, d’ou le recours alternatif aux donnees agregees, moins precises mais souvent publiees et, aux dires d’experts, considerees comme etant moins robustes. Il semble donc opportun de s’interroger sur l’impact de l’utilisation des donnees d’efficacite et de tolerance (individuelles versus agregees) et de couts (estimees en vie reelle versus estimees lors des essais cliniques et/ou a dires d’experts) issues de differentes sources sur les resultats d’efficience. Cette etude vise a analyser cet impact avec une application dans le cancer du rein metastatique et le melanome metastatique. Methodes Une comparaison des resultats issus d’analyses cout-utilite reposant sur l’utilisation de jeux de donnees differents sera realisee : donnees individuelles d’efficacite issues des essais (scenario 1) versus donnees agregees d’efficacite disponibles dans la litterature (scenario 2) ; donnees de cout estimees en vie reelle (scenario 3) versus donnees de cout estimees lors des essais cliniques et completees par une analyse du PMSI et/ou de dires d’experts (scenario 4). Pour les deux pathologies d’interet, les donnees agregees d’efficacite seront collectees a travers une revue systematique de la litterature et les donnees individuelles seront collectees a partir des bases de donnees des essais cliniques mises en ligne sur un portail dedie. Les donnees de cout en vie reelle seront estimees a travers une analyse de la base Donnees de consommation inter-regimes (DCIR) d’Ile-de-France, les autres donnees de couts seront estimees a partir des donnees de consommation des ressources recueilles dans les essais cliniques et completees par une analyse PMSI et/ou de dires d’experts. Resultats L’acces aux donnees agregees d’efficacite ne presente pas de difficultes particulieres en dehors des biais de publication et des delais entre la disponibilite des donnees et leurs publications. En revanche et malgre la volonte des industriels et des pouvoirs publics de faciliter l’acces aux donnees individuelles des essais cliniques ou aux donnees de l’Assurance maladie pour les chercheurs, l’acces a ces donnees reste complexe et necessite une evaluation prealable du protocole de recherche ainsi que des delais importants d’instruction des dossiers. Par ailleurs, bien que le PMSI soit plus accessible, il ne comporte pas de donnees sur la consommation de ressources en ville. Conclusion L’acces aux donnees de sante dans un temps opportun demeure important pour l’evaluation medico-economique, notamment dans un domaine comme l’oncologie ou les avancees therapeutiques progressent vite, rendant l’evaluation medico-economique rapidement obsolete.