Rescue of the Endogenous FVIII Expression in Hemophilia A Mice Using CRISPR Cas9 Mrna LNPs
MOLECULAR THERAPY NUCLEIC ACIDS（2024）
关键词
MT: RNA/DNA Editing,factor VIII,hemophilia A,lipid nanoparticle,CRISPR-Cas9,liver sinusoidal endothelial cells
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