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Gene therapy for metachromatic leukodystrophy: Lead candidate optimization

Jacinthe Gingras,Thia St Martin,Katie Gall,Jennifer Newman,Donald E. Selby, Samuel Adjei, Terrence Hanscom,Jaime Prout,Dariusz S. Przybylski, Alice Zheng,Nancy Avila,Jason Lotterhand,Israel Rivas,Teresa Wright,Omar Francone,Albert Seymour

Molecular Genetics and Metabolism（2023）

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关键词
metachromatic leukodystrophy,gene
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