Aktuelle Therapien von Ataxien

ZUSAMMENFASSUNGAtaxien sind eine heterogene Gruppe von Erkrankungen. Sie können in jedem Lebensalter auftreten und haben verschiedene Ursachen. Die meisten Ataxien gehören zu den seltenen Erkrankungen und viele sind genetisch bedingt. Bislang beschränkt sich die Behandlung von Ataxien meist auf die symptomatische Therapie, insbesondere mittels Physiotherapie und Logopädie sowie auf die medikamentöse Behandlung von Begleitsymptomen. Eine wirksame „antiataktische“ medikamentöse Therapie steht unverändert nicht zur Verfügung. Nur für wenige Ataxien mit bekanntem Stoffwechseldefekt gibt es etablierte, zielgerichtete Therapieansätze. Tierexperimentell werden zunehmend genetische Therapien entwickelt. Erste klinische Sicherheitsstudien mit Antisense-Oligonukleotiden haben begonnen oder stehen kurz davor.