地舒单抗治疗儿童成骨不全症的疗效和安全性分析

目的 回顾性观察地舒单抗治疗儿童成骨不全症(OI)患者的疗效和安全性,为地舒单抗作为OI的一种新替代治疗提供参考和证据支持.方法 选取2021年1月1日至2022年12月31日北京协和医院首次接受地舒单抗治疗且年龄≤12岁的OI患儿为研究对象,比较治疗后6个月和12个月与治疗前的生长发育情况、骨代谢和生化指标改善情况、骨密度(BMD)变化,以及地舒单抗相关的ADR情况.结果 共纳入27例患儿,中位年龄为8岁,1例在治疗6个月随访时未进行相关检查,地舒单抗用法为30 mg或60 mg,每5.5～6.0个月1次,皮下注射.与治疗前相比,治疗后6个月患儿的身高增加,血Ca水平及L2～4、股骨颈和全髋BMD均显著提高,差异有统计学意义(P<0.05);治疗后12个月患儿的身高和体质量显著增加,L2～4、股骨颈、大粗隆和全髋BMD均显著提高,差异有统计学意义(P<0.05).14例患儿报告治疗期间曾发生可能与地舒单抗相关的不良反应,其中8例出现关节和肌肉疼痛,5例血Ca升高.结论 儿童OI患者接受地舒单抗治疗后6个月及12个月,腰椎和股骨近端BMD提高,血Ca升高、关节和肌肉疼痛是其主要不良反应,临床可在密切监测血Ca等不良反应的情况下谨慎用于儿童OI患者.