CRISPR/Cas9基因编辑非病毒递送系统

SHENG Jinhan, ZHENG Qizhen,WANG Ming

Chemical Journal of Chinese Universities（2023）

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摘要

规律间隔成簇短回文重复序列及相关蛋白9(CRISPR/Cas9)系统的基因编辑技术为哺乳细胞基因组的精准修饰与编辑研究提供了高效、快捷的工具,但其化学生物学应用依然面临着CRISPR基因编辑工具Cas9蛋白和gRNA的细胞及活体递送等问题.近年来,研究人员通过开发多种非病毒递送载体,实现了编码CRISPR/Cas9基因编辑工具的DNA和信使RNA(mRNA)以及Cas9/gRNA核糖核蛋白(RNP)复合物的递送,并应用于靶基因的化学修饰与编辑调控.本文主要概述了近期CRISPR/Cas9基因编辑递送的研究进展,并对其化学生物学应用前景进行了展望.

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关键词

Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR), CRISPR-associated protein 9 (CRISPR, Cas9), Genome editing, Drug delivery, Non-viral vector, Nanoparticles

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