异基因造血干细胞移植在溶酶体贮积症治疗中的应用

溶酶体贮积症(LSD)是因溶酶体的结构或功能异常导致水解酶缺陷,引起相应底物不能降解,进而导致多器官、多系统功能异常.该疾病种类多样,临床表现复杂且缺乏特异性,总体预后较差.目前治疗可采用方法有酶替代治疗、基因治疗及异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)等.异基因造血干细胞移植是当前治疗部分儿童LSD的有效方式,尤其是非亲缘脐血干细胞(UCBT),被认为是治疗LSD的优先移植物来源.移植时年龄越小,受益程度越大,因此强调明确诊断尽早移植,建议在明显症状出现前进行.国内大多采用清髓性预处理方案.