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O.06 Long term outcomes for X-Linked myotubular Myopathy (XLMTM) with gene replacement therapy, resamirigene bilparvovec: Preliminary results from ASPIRO

P. Shieh, N. Kuntz,J. Dowling, W. Müller-Felber, A. Blaschek,C. Bönnemann,R. Foley,D. Saade, A. Seferian,L. Servais, A. Bowden, M. Sarazen,J. Coats, N. Lakshman, C. Han,S. Prasad,S. Rico, W. Miller

Neuromuscular Disorders（2022）

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关键词
gene replacement therapy,x-linked
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