Selective Silencing of Mutant C9orf72 Transcripts
Vanessa Zancanella, Sebastian Kieper, Irena Bockaj, Maroeska Oudshoorn-Dickmann,Kristel van Rooijen, Vlad Shtefaniuk, Tom van der Zon, Bianca Zardetto, Mercedes Valls, Leontien van der Bent,Morgane Wartel,Ying Poi Liu MOLECULAR THERAPY（2022）
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