补肾生血法与益气养血法联合西药治疗再生障碍性贫血的前瞻性随机双盲安慰剂对照的多中心临床研究

目的 比较补肾生血法、益气养血法联合基础西药治疗再生障碍性贫血的临床有效性及安全性.方法 采用前瞻、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究方法.以分层区组随机法将患者分为补肾生血组、益气养血组、对照组,中药治疗分别予补肾填精颗粒、补益气血颗粒、安慰剂(半量补肾填精颗粒),均联合口服环孢素A及雄激素.3个月为1个疗程,连续观察两个疗程治疗前后的血常规[包括白细胞计数(WBC)、血红蛋白含量(HGB)、血小板计数(PLT)、中性粒细胞计数(ANC)]、输血情况、中医证候积分、生活质量评分、安全性指标,并记录不良事件,治疗结束后1年进行随访并评定疗效.结果 共纳入585例,剔除18例,进入FAS总病例数567例,其中补肾生血组184例、益气养血组191例和对照组192例,因失访共脱落75例.补肾生血组总有效率(86.4％)明显优于益气养血组(78.0％)与对照组(72.9％,P＜0.001).各组治疗后HGB、PLT、WBC均升高(P＜0.05),尤以补肾生血组最佳(P＜0.05);补肾生血组治疗后及随访时HGB明显高于益气养血组与对照组(P＜0.05),治疗后益气养血组HGB高于对照组(P＜0.05);补肾生血组随访时PLT明显高于其余两组(P＜0.001);各组治疗后及随访时WBC均升高(P＜0.05).各组治疗后ANC均下降(P＜0.05),但补肾生血组与益气养血组随访时ANC均有回升(P＜0.001),而对照组ANC持续下降(P＜0.001).各组输血情况均有改善(P＜0.05),其中补肾生血组患者输血人数最早清零(P＜0.05);各组中医证候总积分均降低,生活质量评分均提高(P＜0.05).观察期间均未出现与治疗相关的严重不良事件.结论 补肾生血法、益气养血法联合西药治疗再生障碍性贫血疗效确切,安全性良好,可有效降低中医证候评分并提高生活质量评分,其中补肾生血法疗效更佳.