外用西罗莫司治疗儿童浅表脉管畸形19例的临床疗效及安全性分析

目的:研究外用西罗莫司乳膏治疗儿童浅表脉管畸形的有效性与安全性。方法:采用单中心前瞻性设计，纳入2019年9月至2020年9月就诊于首都医科大学附属北京儿童医院皮肤科脉管性疾病专业门诊的浅表脉管畸形患儿，予0.1%西罗莫司乳膏外用，通过影像学、皮肤镜、主观评定等指标，根据国际通用四级分类法评估疗效，同时监测用药期间的不良反应。采用 t检验或单因素方差分析、Fisher精确检验法进行统计学分析。 结果:纳入19例浅表脉管畸形患儿，男12例，女7例，年龄1 ~ 11.5岁，14例诊断为血管淋巴管畸形，3例淋巴管畸形，2例静脉畸形。16例发生在下肢，8例伴随疼痛，2例破溃，6例有既往治疗史。治疗6个月时疗效为Ⅰ级3例，Ⅱ级4例，Ⅲ级4例，Ⅳ级8例，有效16例，显效12例。6例同一病灶治疗6个月后长、厚、宽度（1.83 ± 0.84、1.00 ± 0.55、2.25 ± 1.25 cm）均低于治疗前（2.40 ± 0.95、1.35 ± 0.61、2.50 ± 1.34 cm）， t值分别为5.22、10.25、3.73，均 P < 0.05。患儿的性别、年龄、病史以及是否疼痛对疗效的影响差异无统计学意义（均 P > 0.05），而脉管畸形的诊断分类不同对疗效的影响差异有统计学意义（ P = 0.008）。19例患儿中，2例用药后局部有轻度烧灼感。治疗后1个月及6个月时西罗莫司血药浓度均低于1.0 ng/ml。 结论:外用西罗莫司治疗儿童浅表脉管畸形疗效好且不良反应少见。