罕见病脊髓性肌萎缩症治疗新药利司扑兰的临床药理与应用
The Chinese Journal of Clinical Pharmacology（2022）
摘要
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种主要发生在婴幼儿时期的致残致死的罕见神经肌肉疾病,目前治疗仍是个难题.2021年6月,全球首个治疗SMA口服药物利司扑兰(Risdiplam)经国家药监局批准上市,它是一种小分子运动神经元2(SMN2)前体mRNA剪接修饰剂,通过提高患者体内的功能SMN蛋白水平达到治疗脊髓性肌萎缩症的作用,适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症.本文主要针对新药利司扑兰的作用机制、药理学、安全性和经济性以及临床应用开展简要的介绍.
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