Nuevos modelos transgénicos para el estudio de la enfermedad de Parkinson basados en sistemas de edición con nucleasas

J.A. Cota-Coronado, S. Sandoval-Avila, Y.P. Gaytan-Dávila,N.F. Diaz, B. Vega-Ruiz,Eduardo Padilla-Camberos,N.E. Díaz-Martínez

Neurologia(2017)

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摘要
Resumen Introduccion La enfermedad de Parkinson (EP) es el segundo trastorno neurodegenerativo mas comun, caracterizado por la perdida selectiva de neuronas dopaminergicas en la substancia nigra pars compacta, produciendo deplecion en los niveles de dopamina y dando como resultado las manifestaciones clinicas de la enfermedad que se pueden clasificar como sintomas motrices y no motrices. Desarrollo En los ultimos anos, la generacion de nuevos modelos animales basados en los sistemas de edicion genetica por nucleasas: ZFN, TALEN, CRISPR/Cas9, permiten la realizacion de modificaciones personalizadas en el genoma, replicando caracteristicas clave que definen a la EP y consecuentemente avances significativos en la comprension del proceso fisiopatologico de este trastorno. Conclusion En esta revision recopilamos los estudios mas novedosos de esta nueva generacion de modelos in vitro e in vivo de la EP que permiten emular sintomas clave y tener una mayor comprension de la etiologia o los mecanismos involucrados en el proceso de iniciacion o desarrollo de la enfermedad y la futura prueba de terapias realmente eficaces para detener o ralentizar su progresion.
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关键词
Transgenic models,Parkinson's disease,Neurodegeneration,Dopaminergic neurons,CRISPR/Cas9,IPSC
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