[Gene-specific treatment approaches in muscle diseases].

Die genspezifische Therapie hereditarer Muskelerkrankungen hat in den letzten Jahren grose Fortschritte gemacht. Die Pathomechanismen vieler dieser Erkrankungen konnten mittels molekulargenetischer Techniken entschlusselt werden, wodurch der Weg fur krankheitsmodifizierende Therapieoptionen geebnet wurde. Ein Meilenstein war unzweifelhaft die erfolgreiche Translation der Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Technologie in die klinische Praxis, insofern 2016 erstmals genspezifische ASOs zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie und der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen wurden. In diesem Artikel stellen wir die aktuellen Entwicklungen auf dem Gebiet der Antisense- und Gentherapien bei hereditaren Muskelerkrankungen vor.