rFⅦa联合强化免疫抑制治疗获得性血友病A的回顾性临床研究

目的 总结获得性血友病A的临床表现、病因、治疗方案及预后.治疗包括rFⅦa联合强化免疫抑制治疗(IST).方法 回顾性分析2017年6月1日～2020年5月30日在中国科学技术大学附属第一医院确诊AHA病例12例,总结其临床表现、病因、治疗方案及预后.治疗包括止血替代治疗和环磷酰胺(CTX)联合糖皮质激素为基础的强化免疫抑制治疗(IST).按期复查FⅦI活性及FⅦI抑制物滴度,免疫抑制剂逐渐减量至小剂量维持直至停药并进行疗效评价.结果 12例患者其中10例分别在1-9个月达到了CR或PR状态,仅2例患者采用利妥昔单抗治疗.2例患者未坚持复查,10例患者后期随访至少1个月以上,9例(75.0％)患者处于持续CR状态.1例患者缓解后复发,经治疗再缓解.至总结时,9例CR患者抗体滴度转阴,中位转阴时间为3个月(1-18个月).无患者发生骨髓抑制等不良反应.结论 采用包括人重组Ⅶ因子的止血治疗方案及CTX联合糖皮质激素为基础的IST方案可有效止血并在短期内去除抗体达到有效治疗,且无骨髓抑制等不良反应.