芦可替尼治疗骨髓纤维化阶段性疗效及安全性评估

目的 评价芦可替尼治疗骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)患者的疗效及安全性.方法 回顾性分析2017年6月至2019年5月就诊于南方医院规范服用芦可替尼超过12个月的60例MF患者;采用MPN症状评估表(MPN-SAF-TSS)评价症状,B超评估脾脏大小,观察骨髓纤维化及JAK2V617F基因突变负荷变化和不良反应情况,同时探讨芦可替尼对患者免疫功能的影响.结果 服用芦可替尼12个月,51.67％的MF患者总症状评分降低50％以上;脾脏中位长厚径分别由基线的(16.65±3.42)、(5.86±1.54)cm,缩短至(14.93±3.02)、(5.32±1.29)cm,差异有统计学意义(P<0.001);92.86％患者骨髓纤维化稳定或改善,45例患者合并JAK2V617F等位基因突变,基因突变负荷中位差异无统计学意义(P=0.600).血液学不良反应主要为贫血(68.09％)和血小板减少(40.43％);非血液学不良反应主要观察到感染的发生(23.33％);用药后1年外周血CD3+、CD4+、CD8+T细胞及NK细胞百分率均较前减少,其中NK细胞治疗前后的差异有统计学意义(P=0.020).结论 随访1年的结果显示芦可替尼用于治疗骨髓纤维化患者是安全且有效的.