Ex vivo hematopoietic stem cell gene therapy for mucopolysaccharidosis type I (Hurler syndrome)
Bernhard Gentner,Maria Ester Bernardo,Francesca Tucci,Francesca Fumagalli,Silvia Pontesilli,Paolo Silvani,Erika Zonari,Simona Miglietta,Eugenio Montini,Fabio Ciceri,Giancarlo La Marca,Rossella Parini,Luigi Naldini,Alessandro Aiuti Molecular Genetics and Metabolism（2021）
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