强化免疫抑制治疗和单倍体 移植治疗年轻重型再生障碍性贫血的比较

目的 比较强化免疫抑制治疗(IST)与单倍体供者异基因造血干细胞移植(HID-HSCT)治疗年轻重型再生障碍性贫血(SAA)患者的疗效和转归.方法 回顾性分析55例年龄14～30岁的SAA患者,其中IST组治疗29例,HID-HSCT组治疗26例.结果 IST组和HID-HSCT组完全缓解率分别为58.6％和84.6％(P<0.05),总反应率分别为86.2％和84.6％.两组5年总生存率(IST组为77.9％±11.7％,HID-HSCT组为82.1％±8.4％)和无事件生存率(IST为67.6％±11.7％,HID-HSCT为69.2％±9.1％)差异无统计学意义.IST组复发率为3.4％,克隆转化率为13.8％;HID-HSCT组复发率和克隆转化率均为0％,但2～4级aGVHD和cGVHD的发生率分别为19.2％和15.4％.IST组的住院费用明显低于HID-HSCT组(中位费用16.8万元vs 37.8万元,P<0.001).结论 IST与HID-HSCT相比总反应率和生存率差异无统计学意义.鉴于费用低,IST仍然是无同胞供者的年轻SAA患者的合适选择.