肥厚型心肌病药物治疗新进展

肥厚型心肌病(hypertrophic cardiomyopathy, HCM)是最常见的染色体异常心脏疾病,发病率约为1∶500,是青少年和运动员心脏性猝死的最常见病因,也是心力衰竭(心衰)及卒中的常见原因[1-2].HCM的病理生理机制复杂,基因型、临床表型及预后具有高度异质性.临床特点主要包括左心室非对称性肥厚、心肌细胞能量代谢异常、微循环缺血、心肌纤维化、舒张功能障碍和多源性心律失常等.药物治疗对于缓解左心室流出道梗阻,改善舒张功能,控制临床症状、心律失常及心衰非常重要[3].但目前的药物临床试验少,样本量小,临床治疗HCM的药物多基于小样本量临床研究或专家经验,证据级别不高.