多靶点免疫抑制剂治疗儿童激素耐药型肾病综合征前瞻性研究

目的 探讨多靶点免疫抑制剂治疗儿童激素耐药型肾病综合征(SRNS)疗效及安全性.方法 选择2013年9月至2015年10月安徽省儿童医院等5家医疗机构的SRNS患儿48例,在综合治疗基础上随机分为两组:(1)观察组:给予环孢素(CSA) [3～4 mg/(kg·d)]联合霉酚酸酯(MMF) [20 mg/(kg·d)]多靶点治疗;(2)对照组:给予CSA[4～6 mg/(kg·d)].治疗期间严密监测各组不良反应,分别于治疗后2周、1个月、3个月、6个月测定患儿CSA浓度、尿蛋白/尿肌酐、肝肾功能、血常规、尿常规等.结果 治疗期间观察组CSA平均血药浓度为(88.76±16.94) μg/L,对照组为(152.96±19.20) μg/L(P＜ 0.001).治疗1、3个月,观察组尿蛋白/尿肌酐与对照组同时间尿蛋白/尿肌酐相比下降(P＜0.05).治疗1、3个月,观察组血浆白蛋白与对照组同时间血浆白蛋白相比升高(P＜0.05).治疗期间两组尿β2-微球蛋白相比差异无统计学意义(P＞0.05).观察组总缓解率为88％,对照组总.缓解率为87％.观察组在治疗2周、1个月时缓解率优于对照组(P＜0.05).治疗期间主要的副反应有感染、胃肠道反应、多毛、高血压、白细胞下降.观察组在治疗期间不良反应发生率明显低于对照组(P＜0.05).结论 CSA联合MMF可以使SRNS患儿早期即可得到缓解,也可与单用CSA一样维持长期缓解,但副反应更小.