造血干细胞移植对c-kit突变阳性儿童急性髓细胞白血病的疗效观察

目的 探讨造血干细胞移植(HSCT)对c-kit突变阳性的急性髓细胞白血病(AML)患儿生存的影响.方法 利用一代测序方法从AML患儿中筛出c-kit突变的AML患儿,分析HSCT对c-kit突变阳性AML患儿总体生存率(OS),无复发生存率(RFS)及无事件生存率(EFS)的影响.结果 在131例AML患儿中发现有33例c-kit突变阳性(c-kit+),突变率为25.2％.其中15例接受了HSCT治疗,18例未接受HSCT治疗,男性患儿移植的比例高于女性患儿(P=0.0216).c-kit突变阳性患儿移植组与未移植组的年龄、白细胞(WBC)、血小板(PLT)、和血红蛋白(HGB)水平、骨髓原始细胞比例、FAB分型、c-kit突变类型及最终危险度等临床病理特征均无明显差异.这33例c-kit+患儿预计5年OS为(78.1±7.3)％,5年RFS为(75.4±10.9)％,5年EFS为(71.5±8.1)％,虽然移植组和未移植组的RFS和EFS均无显著差异,但移植组OS明显高于未移植组(P=0.0487).结论 HSCT治疗可以延长c-kit+AML患儿的总生存,但不能延长无复发生存率和无事件生存率.