基于FDA新版指南草案浅谈适应性设计的发展

在过去的二、三十年中,适应性设计一直是临床研究设计的热点.继2010年美国食品药品管理局(FDA)发布第一版适应性设计指南草案后,2018年9月FDA再次发布了第二版适应性设计指南草案:“AdaptiveDesigns for Clinical Trials of Drugs and Biologics Guidance for Industry”(以下简称“新版指南草案”).此次颁布的指南草案在2010年版的基础上增加了临床试验中适应性设计的原则、适应性设计的类型、与适应性设计有关的注意事项及主题,如适应性设计计划中的模拟问题、贝叶斯适应性设计以及终点考虑和安全性考虑等内容,为临床试验的研究者们提供了非常重要的蓝本.本文将基于该新版指南草案内容,同时结合国内外适应性设计的发展概况,对适应性设计类型等相关的问题进行浅析,以期为相关研究人员提供参考.