CRISPR基因魔剪助力HIV／AIDS治愈

抗逆转录病毒疗法（ ART ）通过高效抑制艾滋（ AIDS）患者体内Ⅰ型免疫缺陷病毒（ HIV?1）的复制，获得了显著的临床效果，但由于潜伏在患者体内病毒库的存在，艾滋病仍然是不治之症。近年来，基因编辑技术发展迅速，以锌指核酸酶（ZFNs）技术、转录激活因子样效应核酸酶（TALENs）技术和sgRNA（ single guide RNA）引导的CRISPR／Cas9技术最为引人注目。利用这些基因手术刀，可以从多个途径预防病毒对体内正常细胞的感染，抑制或阻止其在体内的复制，例如对能被病毒感染的 CD4＋T 细胞的两种辅受体 CCR5和CXCR4基因进行突变，或者将整合到被感染的人体细胞中的前病毒DNA切除。其中CRISPR／Cas9技术以其强大的基因编辑和调控转录激活关闭的潜能，加之操作的易行和通用等特点，成为当前治疗艾滋病的最具前景的基因编辑技术。