Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy (HSC-GT) for metachromatic leukodystrophy (MLD) provides sustained clinical benefit
Francesca Fumagalli,Valeria Calbi,Maria Sessa,Federica Cugnata,Paola M. V. Rancoita,Serena Acquati,Daniela Redaelli,Vanessa Attanasio,Simona Miglietta, Sara Magni,Salvatore Recupero,Francesca Ferrua,Federica Barzaghi,Maria Pia Cicalese,Maddalena Migliavacca,Francesca Tucci,Rossana Fiori,Maurizio Ferrari,Ivana Spiga,Paolo Silvani,Marcella Facchini,Sara Locatelli,Stefano Zancan,Francesca Ciotti,Maddalena Fraschini,Marina Sarzana,Alberto Zambon,Andrea Calabria,Eugenio Montini,Sabrina Canale,Gigliola Antonioli,Michela Gabaldo,Giada Farinelli,Francesco Morena,Cristina Baldoli,Martino Sabata,Clelia Di Serio,Fabio Ciceri,Maria Grazia Natali Sora,Maria Ester Bernardo,Luigi Naldini,Alessandra Biffi,Alessandro Aiuti BONE MARROW TRANSPLANTATION(2019)
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