高强度综合治疗神经母细胞瘤患儿远期不良反应及生存质量调查

目的 调查高强度综合治疗的神经母细胞瘤(NB)生存者的脏器功能、远期生存质量及第二肿瘤.方法 选取1998年12月至2010年10月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心诊断并接受高强度综合治疗的NB患儿23例,在家长自愿的前提下,参考儿童肿瘤协作组(COG)的远期随访指南,制定本院的检查项目.并根据常见不良反应事件评价标准CTCAE v3.0进行分级.耳毒性分级根据专为铂类化疗药物设计的Brock和Chang标准分级.结果 中位随访时间为96个月(65～170)个月.所有患儿表现出1个或多个不良反应.1～2级不良反应的发生率为100.0％,3～4级的发生率为17.4％(4/23例).90.5％(19/21例)的患儿出现听力损害,均为双侧.52.4％(11/21例)的患儿出现牙根损害,包括过小牙、恒牙缺失、牙根发育不良、牙釉质钙化不良.9.5％(2/21例)的患儿出现脊柱侧弯.42.8％(9/21例)的患儿出现性腺或生长发育异常.47.4％(9/19例)的患儿出现肺功能异常.36.8％(7/19例)的患儿出现心脏功能损害.33.4％(7/21例)的患儿出现肾脏损害.23.8％(5/21例)的患儿出现肝功能损害.66.7％(14/21例)的患儿血浆皮质醇偏低,但促肾上腺皮质激素正常.所有患儿甲状腺功能均在正常范围内.3例患儿随访过程出现第二肿瘤,分别为白血病、恶性纤维瘤和肝脏肿瘤.结论 对于接受过高强度综合治疗的NB患儿,远期不良反应发生率高,包括听力损害、牙齿损害、心肺功能损害、性腺功能损害、神经系统损害及第二肿瘤.需要建立长期随访的计划监测患儿的远期生活质量,并修正现行治疗方案,尽可能改善肿瘤患儿的远期生存质量.