5岁以上神经母细胞瘤3或4期患儿临床疗效及预后分析

目的：了解5岁以上神经母细胞瘤3、4期患儿的临床特点及疗效、预后。方法对2007年3月至2015年6月北京同仁医院儿科收治的180例神经母细胞瘤患儿中经病理学诊断确诊的初发年龄≥5岁、分期均为3、4期的病例54例的临床资料进行总结并随访，分析其发病特点及临床疗效、生存及复发情况等。结果54例患儿中，男36例，女18例，男∶女为2∶1，年龄5岁至15岁6个月，中位年龄6.04岁。原发部位分布为腹膜后41例（75.9％），纵隔10例（18.5％），椎管病灶、盆腔占位5.6％（3／54）。54例患儿中位治疗9个周期后，完全缓解34例（63％），部分缓解13例（24.1％），进展5例（9.3％），因化疗中多脏器衰竭直接死亡2例（3.7％）。至2016年1月中位随访时间30个月（8～99个月），54例患儿死亡24例，存活率30例（55.6％）；30例存活患儿中无事件存活23例（76.7％），肿瘤部分缓解6例（20.0％），进展1例（3.3％）。首次治疗后不同疗效间的预后差异具有统计学意义（χ2＝46.296，P＝0.0001）。54例患儿在随访中复发38例（70.4％），复发与否的生存差异有统计学意义（χ2＝8.963，P＝0.003）。3期病例总生存率为4／5，且均为无事件生存；4期49例患儿总生存率46.9％（26／49）。20例4期患儿进行了自体外周血造血干细胞移植治疗，死亡13例，存活7例，平均生存时间（73.55±8.89）个月；非移植的29例4期患儿死亡11例，存活18例，平均生存时间（40.19±5.52）个月；移植与非移植患儿整体生存率差异无统计学意义（ P＝0.057）。结论5岁以上神经母细胞瘤病例多以晚期病例为主，易复发、治疗周期长，但经规范治疗仍可取得较好的疗效。应增强患儿家庭治疗的信心，同时应积极探讨其早期发现、早期诊断的方法。