他克莫司治疗儿童重症肌无力的疗效研究

目的 评价他克莫司治疗儿童重症肌无力(MG)的疗效及安全性.方法 采用他克莫司治疗28例MG儿童,运用重症肌无力日常生活(MG-ADL)量表于治疗1、3、6、9、12个月时评估他克莫司的疗效及安全性.结果 他克莫司治疗1、3、6、9、12个月时的MG-ADL绝对评分与基线水平相比均降低(P<0.05),且呈逐渐降低趋势.他克莫司治疗1、3、6、9、12个月时的有效率分别为59％、81％、84％、88％、88％.他克莫司治疗6、9、12、18个月时累计停用泼尼松4、13、14、15例.所有患儿治疗期间均未出现病情反复.主要不良反应/事件有无症状血镁降低(5例);尿潜血阳性(1例),后自行转为阴性;均未因不良反应/事件停药.1例患儿因反复呕吐自行停药.根据CYP3A5基因型分为慢代谢组(慢代谢型,n=19)、非慢代谢组(快代谢型+中间型,n=9),慢代谢组患儿他克莫司剂量低于非慢代谢组(P<0.05),非慢代谢组他克莫司血药谷浓度低于慢代谢组(P<0.05),慢代谢组有效率高于非慢代谢组(P<0.05).结论 他克莫司治疗儿童MG疗效显著、安全性好,是需要免疫抑制剂治疗的MG患儿的良好选择.CYP3A5基因型对他克莫司使用剂量有一定的指导意义.