低剂量联合化疗治疗复发难治的再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征的疗效

目的:评价低剂量MP方案与HA方案治疗复发难治的再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿(AA-PNH)综合征患者的治疗效果,探讨低剂量联合化疗在治疗AA-PNH综合征方面的优势.方法:回顾分析9例复发难治的AA-PNH综合征患者临床特征及采用低剂量联合化疗的疗效,其中5例予MP方案(马法兰2 mg/(m2·d),泼尼松0.5 mg/(kg·d),口服,d1-7),4例予HA方案(高三尖杉酯碱2 mg/d,阿糖胞苷100 mg/d,静滴,d1-5),比较不同患者治疗前后PNH克隆、激素用量及溶血指标的变化,同时比较疾病复发、输血依赖及不良反应等情况.每名患者均行1-2个疗程化疗.结果:9例患者中7例患者治疗有效,其激素用量较化疗前明显减少,胆红素水平显著低于化疗前,化疗后贫血有所缓解(P＜0.05).7例有效患者中1年内复发1例,且有效者中3例PNH克隆负荷转阴,5例患者1年内均未再输血,所有病人均未发生严重骨髓抑制.结论:低剂量联合化疗方案对AA-PNH患者具有较好的疗效和安全性,且患者对其耐受性较好,可作为复发难治的AA-PNH综合征的治疗选择.