减低剂量环磷酰胺的预处理方案对重型再生障碍性贫血同胞全相合外周血造血干细胞移植疗效的影响

目的 分析减量环磷酰胺(Cy)的联合预处理方案对接受同胞全相合外周血造血干细胞移植(MSD-PBSCT)的重型再生障碍性贫血(SAA)患者疗效的影响.方法 51例获得性SAA患者接受MSD-PBSCT,预处理方案含两种减量Cy(150 mg/kg或120 mg/kg)联合氟达拉滨(Flu)和抗胸腺细胞球蛋白(ATG).比较两组患者生存率、植入情况、移植物抗宿主病(GVHD)和感染发生率间的差异.结果 预处理含150 mg/kg Cy组(Cyl50组)患者与含120 mg/kg Cy组(Cy120组)比较,5年总生存与无失败生存率相近(93.5％对90.0％,x2=0.170,P=0.680;90.3％对85.0％,x2=0.285,P=0.594).但是多因素分析结果显示,Cyl20组急性GVHD (HR=3.89,95％ CI 1.21～12.53,P=0.023)及慢性GVHD(HR=4.48,95％ CI 1.40～14.32,P=0.011)发生风险均显著高于Cy150组.而两组间的机会性感染发生率及移植排斥率差异均无统计学意义.结论 与120 mg/kg相比,150 mg/kg的Cy联合Flu和ATG的预处理方案更能改善接受MSD-PBSCT治疗的获得性SAA患者的总体疗效.