两种剂量r-ATG联合CsA治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效比较

本研究旨在比较两组不同剂量的兔源抗胸腺球蛋白(r-ATG)联合环孢菌素A(CsA)治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的疗效和安全性.回顾性分析了我院2005年1月至2013年7月接受r-ATG联合CsA免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)的儿童SAA 95例,其中55例的r-ATG治疗剂量为2.5 mg/(kg·d),连用5d(Ⅰ组),另40例r-ATG治疗剂量为3.5 mg/(kg·d),连用5d(Ⅱ组).95例患儿中男43例,女52例,年龄1-16岁.两组患儿一般临床资料具有可比性.治疗后第3、6、9、12个月评估并比较两组间治疗有效率,观察早期不良反应、早期死亡、远期克隆性疾病及复发情况.结果表明,治疗后第3、6个月,Ⅱ组的治疗反应率稍高于Ⅰ组(50％ vs32.1％,P=0.08;65％ vs 45.3％,P=0.059);第9、12个月,Ⅱ组和Ⅰ组的治疗反应率无明显差异(70.0％ vs71.1％,P=0.904;82.5％ vs 80.8％,P=0.832);第12个月,Ⅱ组完全反应率稍高于Ⅰ组(40.0％ vs23.1％,P=0.08);第3、6、9个月两组的完全反应率差异无统计学意义;两组血清病、近期感染及早期死亡发生率差异无统计学意义,2年总体生存率差异无统计学意义.对Ⅰ组39例已随访至2年以上,有3例复发,1例确诊为急性单核细胞白血病(M5),1例死亡.对Ⅱ组15例随访至2年以上,未出现复发、死亡及多克隆性疾病病例.结论:-ATG联合CsA是治疗儿童SAA的有效、安全治疗方法.r-ATG 3.5 mg(kg·d)方案6个月内疗效优于2.5 mg/(kg·d)方案,但两组最终疗效相当,且近期不良反应和早期死亡率未增加.对远期并发症的发生及长期生存率需进一步探讨比较,以便为临床选择合适的r-ATG剂量提供依据.