Essais thérapeutiques et maladies musculaires

Les avancées récentes dans la connaissance des affections musculaires ouvrent de nombreuses perspectives d’essais thérapeutiques dans les années à venir. La rareté de ces maladies, et la nécessité de réaliser des essais à partir de groupes homogènes de patients, rendent nécessaires des essais multicentriques à un niveau national ou international. Par ailleurs, la variabilité d’évolution des différentes maladies musculaires justifie de faire précéder les protocoles thérapeutiques par des études préalables de l’histoire naturelle de ces maladies. Les méthodes d’analyse de l’effet d’un traitement chez les patients myopathes comprennent le testing manuel, le testing quantitatif (QMT), des échelles fonctionnelles, ainsi que l’évaluation des fonctions cardiaque et respiratoire. À partir de l’expérience acquise dans les protocoles antérieurs, nous exposons les méthodologies utilisées ainsi que les difficultés rencontrées, et nous discutons des moyens à mettre en œuvre susceptibles d’améliorer le déroulement et l’efficacité des essais thérapeutiques.