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Scaav.U7snrna-Mediated Therapy: Prolonged Dystrophin Expression And Muscle Function Correction In Adult Dup2 Mice
L. Gushchina,A. Bradley,T. Vetter, E. Frair, C. Bellinger,T. Simmons,N. Rohan, N. Wein, K. Flanigan
NEUROMUSCULAR DISORDERS (2021): S93-S93
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Dmd - treatment
L. Gushchina, A. Bradley,T. Vetter, E. Frair, C. Bellinger,T. Simmons,N. Rohan, N. Wein, K. Flanigan
Neuromuscular Disorders (2021): S93-S93
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Systemic delivery of PPMO restores the full-length dystrophin protein in the Dup2 Mouse
L. Gushchina, K. Grounds, E. Frair, N. Huang,F. Schnell, G. Hanson,T. Simmons, N. Wein, K. Flanigan
NEUROMUSCULAR DISORDERS（2020）
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AAV-mediated gene transfer with GALGT2 in Duchenne muscular dystrophy: design of an ongoing phase I/II clinical trial
K. Flanigan, L. Chicoine, J. Cheatham, S. Cheatham,T. Simmons,L. Lowes, M. Iammarino, N. Miller,L. Alfano, F. Rinaldi,M. Waldrop, D. Zygmunt,
NEUROMUSCULAR DISORDERS（2018）
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