研究内容：
1. 基于人多能干细胞的疾病研究和靶向治疗
利用患者来源的诱导性多能干细胞（iPSC）或者体外建立的疾病胚胎干细胞（ESC），结合基因编辑和定向分化平台，在功能基因组水平研究人类肝脏疾病的分子机理，发现新型靶标；发展基于干细胞疾病模型的药物筛选和毒理评价体系；进行药物化合物筛选，研发针对特定靶标的药物先导化合物；优化体外多能干细胞肝向分化平台，建立肝脏异种嵌合动物模型，探索基于人多能干细胞来源的肝脏细胞作为肝移植潜在肝源的可行性。

2. 肝脏脂代谢紊乱的遗传及表观遗传基础
结合干细胞疾病模型、基因编辑在体大规模筛选和人群疾病遗传学分析，研究肝脏脂代谢紊乱及其导致的肝再生能力下降的遗传和表观遗传基础，探索预防和治疗包括脂肪肝、肝纤维化等肝病的方法和手段。

3. 代谢疾病的基因治疗研究
针对高甘油三酯血症、高胆固醇血症、肿瘤恶病质等代谢疾病，以CRISPR/Cas9在体靶向技术为基础，筛选新型靶标，优化基因治疗方案，开展临床前研究。