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Clinical Dose-Response Relationship and Safety Profile of rAAVrh8-HexA/HexB
Terence R. Flotte,Oguz Cataltepe,Heather L. Gray-Edwards,Allison M. Keeler-Klunk,Rrita Daci, Brittany Owusu-Adjei, Rebecca Artinian, Shestruma Parajuli, Danielle Kokoski,Meghan Blackwood,Toloo Taghian, Mohammed S. Shazeeb,
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 6-7
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Initial Biomarker and Clinical Findings from the CANaspire Canavan Disease Gene Therapy Trial: Exploration of Connections between NAA and Disease Severity
Florian Eichler,Amanda Nagy, Genevieve Laforet, Christine Burton, Kathleen M. Kirby, Bernard Kinane, Elise Townsend, Michael Kiefer, Beth Leiro, Rachel Williams,John Balser,Lisa Kratz,
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 193-193
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